搜索
广告图
资讯分类
/
/
【科普】基因编辑赛诺猪

【科普】基因编辑赛诺猪

  • 分类:新闻资讯
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2021-01-06 15:36
  • 访问量:

【概要描述】近日,美国的食品药品监督管理局(FDA)批准了一种食品或人类治疗的有意改变基因猪,这种名为GalSafe猪的基因组改变旨在消除会在异种器官移植过程中导致急性免疫排斥的α-半乳糖。随着这一批准的问世,将可能潜在地解决接受异种移植患者的免疫排斥问题,对于人类多种重大疾病的从治疗走向治愈而言,是一个充满希望的好消息。 

【科普】基因编辑赛诺猪

【概要描述】近日,美国的食品药品监督管理局(FDA)批准了一种食品或人类治疗的有意改变基因猪,这种名为GalSafe猪的基因组改变旨在消除会在异种器官移植过程中导致急性免疫排斥的α-半乳糖。随着这一批准的问世,将可能潜在地解决接受异种移植患者的免疫排斥问题,对于人类多种重大疾病的从治疗走向治愈而言,是一个充满希望的好消息。 

  • 分类:新闻资讯
  • 作者:
  • 来源:
  • 发布时间:2021-01-06 15:36
  • 访问量:
详情

近日,美国的食品药品监督管理局(FDA)批准了一种食品或人类治疗的有意改变基因猪,这种名为GalSafe猪的基因组改变旨在消除会在异种器官移植过程中导致急性免疫排斥的α-半乳糖。随着这一批准的问世,将可能潜在地解决接受异种移植患者的免疫排斥问题,对于人类多种重大疾病的从治疗走向治愈而言,是一个充满希望的好消息。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

然而,许多人不知道的是,如此造福人类的科研,中国从未落后!

随着基因编辑技术的发展,通过基因编辑技术对猪的基因进行编辑和修饰,能够培育出“最理想的”异种移植供体猪种。湖南赛诺生物科技股份有限公司(简称:赛诺生物)联合多个科研机构进行技术攻关,成功地编辑出了符合异种移植需求的“基因编辑赛诺猪”。

 

 

目前赛诺生物拥有3种异种移植用“基因编辑赛诺猪”,涉及6种基因编辑,分别是:

①α-1,3-半乳糖转移酶基因敲除猪;

②单磷酸胞嘧啶-N-乙酰神经氨酸羟化酶(CMAH)基因敲除猪;

③β-1,4-N-乙酰氨基半乳糖转移酶2(β4Gal NT2)基因敲除猪;

④人补体调节蛋白55(hCD55)基因插入;

⑤人补体调节蛋白59(hCD59)基因插入;

⑥去唾液酸糖蛋白受体1(ASGR1)。

由GGTA1P催化合成的 α-半乳糖基(α-Gal)可以产生强烈的超急性免疫排斥反应(hyperacute rejection, HAR),使移植器官在移植后几分钟内死亡,是临床异种移植的最大障碍,将GGTA1P的基因敲除沉默,可以有效地控制超急性排斥反应的发生,提高异种移植的成功率。

CMAH所催化生成的N-羟乙酰神经氨酸(N-acetylneuraminic acid, Neu5Gc)是起异种移植排斥反应的重要非半乳糖抗原。CMAH 基因存在和表达能够引起异种移植免疫排斥。CMAH基因的敲除沉默能够有效地减少异种移植的免疫排斥。

 

 

β4GalNT2能够催化Sd(a)血型抗原,当猪的器官移植到灵长类动物后,Sd(a)血型抗原能被免疫球蛋白结合而引起免疫排斥反应。猪的β4GalNT2基因及其产物的确是引起异种移植超急性排斥反应的重要原因。而β4GalNT2基因在猪的诸多器官中均有所表达,如:心、肝、脾、肺、肾、大肠、小肠等。β4GalNT2基因敲除可以有效地降低异种移植的免疫原性。

ASGR1蛋白在猪血管内皮细胞表达,亦可导致灵长类动物发生超急性排斥反应,还可以诱发异种移植后受体发生血小板减少症。

hCD55 和hCD59是重要的人补体抑制因子,这种因子可减少超急性排斥反应和炎性反应的发生。hCD55/59基因的插入,可以抑制异种移植的超急性排斥反应,保护异种移植组织器官。

截止2020年底湖南赛诺生物科技股份有限公司已经成功繁育出100余头基因编辑猪后代。

其中GGTA1P基因编辑猪30余头,GGTA1PKO/hCD55KI/CD59KI三基因修饰猪20余头,GGTA1P,β4GalNT2,CMAH三基因修饰猪10余头以及部分β4GalNT2或CMAH单基因修饰猪,还有GGTA1P,β4GalNT2,CMAH、ASGR1四基因敲除猪3头。

 

 

其中GGTA1PKO/hCD55KI/CD59KI三基因修饰猪已经通过专家评审,信息公开于国家实验动物平台。

 

 

目前,赛诺生物已经形成国内最大种群的基因编辑猪种群,编辑基因遗传正常,生长发育状态良好,并已经在GLP生物安全级别的供体中心中形成符合WHO生物安全标准的异种移植用无指定病原体(DPF)基因编辑猪,初步临床前研究证明了该基因修饰猪可以安全有效的保护异种移植器官,为进一步的异种移植研究提供了良好的基础。

2020年12月,美国食品药品管理局(FDA)批准了α-半乳糖基(α-Gal)基因编辑猪可以用于医学临床研究,湖南赛诺生物科技股份公司拥有的基因编辑猪数量和水平,与美国同行处于同一水平。

扫二维码用手机看

上一个:
下一个:
上一个:
下一个:

相关文件

暂时没有内容信息显示
请先在网站后台添加数据记录。
赛诺0731-82292990